SÃO PAULO, SP (FOLHAPRESS) – A Anvisa (Filial Vernáculo de Vigilância Sanitária) aprovou nesta segunda-feira (27) o primeiro medicamento vocal para tratamento da HPN (hemoglobinúria paroxística noturna), uma doença rara no sangue.
De harmonia com o Ministério da Saúde, a HPN tem uma incidência anual estimada em 1,3 novos casos a cada 1 milhão de pessoas. Hoje, o único tratamento disponível é governado com a inserção de agulha na veia ou no tecido gorduroso sob a pele.
O novo medicamento vocal, chamado de fabhalta, será disponibilizado aos pacientes por meio de hospitais, clínicas especializadas ou instituições habilitadas. Não estará disponível em farmácias.
Com a aprovação da Anvisa, o tratamento desenvolvido pela Novartis Brasil precisa passar pela lanço de definição de preço, realizada pela Cmed (Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos), órgão vinculado ao Ministério da Saúde que regula os preços dos medicamentos no Brasil.
O tratamento estará disponível para comercialização somente em seguida a epílogo desse processo de precificação. Por isso, a Novartis diz não ter uma estimativa de valor para venda no Brasil.
No segundo semestre de 2025, a empresa entrará com um pedido para inclusão do medicamento no SUS (Sistema Único de Saúde). Depois disso, a Conitec (Percentagem Vernáculo de Incorporação de Tecnologias) terá 180 dias para explorar a solicitação. Esse prazo, segundo o Ministério da Saúde, pode ser prorrogado por mais 90 dias, quando as circunstâncias exigirem.
A HPN é uma anemia hemolítica crônica causada por um defeito na membrana das hemácias (glóbulos vermelhos do sangue que transportam oxigênio dos pulmões para os tecidos e órgãos do corpo).
Devido a uma mutação genética que nasce com a pessoa, a quesito faz com que as hemácias sejam fabricadas sem uma categoria protetora precípuo, o que as torna vulneráveis ao ataque do sistema complemento, uma segmento do sistema imunológico que, em pessoas saudáveis, atua na resguardo contra infecções.
“No caso da HPN, o complemento destrói as hemácias defeituosas na circulação, processo publicado porquê hemólise, causando anemia, fadiga severa, dores, e até complicações graves porquê trombose, a principal culpa de morte nesses pacientes”, diz o dirigente de hematologia da Beneficência Portuguesa de São Paulo, Phillip Scheinberg.
O médico explica que o medicamento reconhecido nesta segunda pela Anvisa bloqueia as proteínas do sistema complemento e impede a ruína das hemácias. Em testes clínicos, pacientes tratados com o cloridrato de iptacopana -nome mercantil de fabhalta- não desenvolveram anemia e os sintomas da doença foram controlados.
A Anvisa já aprovou outros dois medicamentos para a HPN: o eculizumabe e o ravulizumabe. O hematologista Rodolfo Cançado, professor adstrito na Santa Vivenda de São Paulo, diz que o fabhalta tem todas as vantagens dos tratamentos já oferecidos, mas, outrossim, o novo remédio permite uma maior qualidade de vida ao paciente, que não precisaria ir até o núcleo de tratamento para receber o tratamento.
“O remédio é um tratamento vocal utilizado duas vezes ao dia. Ele não precisaria ir a um núcleo de referência para infusão endovenosa. Aliás, esse medicamento é mais eficiente do ponto de vista de controle da anemia”, acrescenta.
Pelo SUS, os pacientes podem ter aproximação ao eculizumabe, que é aplicado a cada 14 dias em uma unidade de saúde. Em novembro de 2024, a Folha divulgou um estudo sobre o trajectória que os pacientes precisam fazer para ter aproximação ao tratamento. A pesquisa mostrou que a intervalo média do sítio onde os pacientes moram até os centros de tratamento foi de 101,1 km.
Houve variação significativa de harmonia com as regiões do Brasil, sendo maiores as distâncias no Setentrião (615,9 km) e Nordeste (144,4 km). Participantes das regiões Núcleo-Oeste, Sul e Sudeste precisaram percorrer em média 86,4 km, 64,4 km e 37,1 km, respectivamente.
O ravulizumabe, que é aplicado a cada dois meses, teve recomendação favorável da Conitec no ano pretérito para incorporação no sistema público de saúde, mas ainda não está disponível.
O Ministério da Saúde afirma que houve, em 2024, uma consulta pública sobre o PCDT (Protocolo Médico e Diretrizes Terapêuticas) que orienta o diagnóstico, seguimento e tratamento da HPN e que contempla a incorporação do ravulizumabe. Agora, as informações estão sendo analisadas pela equipe técnica da Conitec.
“Nesta tempo de avaliação técnica, são verificadas a conformidade e o teor dos dados apresentados. Na sequência, as contribuições serão apresentadas durante a reunião da Conitec, que emitirá a recomendação final durante a mesma reunião. O tema será pautado nas próximas reuniões da Percentagem”, diz a pasta, em nota.
O único tratamento curativo da HPN é o transplante de medula óssea, mas não é indicado por ser um procedimento hostil e de subida mortalidade.
