O Zolgensma é a primeira terapia, de aplicação única, intravenosa, com tecnologia avaliada e recomendada positivamente pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec).
Alexandra Prufer explica que pela técnica, de adenovírus associado, é inserido um novo gene dentro das células defeituosas, em crianças com até 2 anos de idade, que passarão a fabricar a proteína necessária ao bom funcionamento do corpo.
Em dezembro de 2022, foi aprovada a inclusão do medicamento nos tratamentos do Sistema Único de Saúde (SUS) para crianças com até seis meses de idade. De acordo com a portaria, o medicamento deverá estar disponível na rede pública em até 180 dias.
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