SÃO PAULO, SP (FOLHAPRESS) – O SUS (Sistema Único de Saúde) realizou as primeiras infusões do medicamento de cima dispêndio Elevidys (delandistrogeno moxeparvoveque).
De convenção com o Ministério da Saúde, duas crianças com distrofia muscular de Duchenne receberam o medicamento nesta semana no Hospital de Clínicas de Porto Jubiloso (HCPA), referência no tratamento de doenças raras.
O Elevidys é o remédio mais dispendioso do Brasil. O valor de comercialização de cada ração, conforme definido pela Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED), foi estabelecido em R$ 11 milhões.
Com a compra e emprego do medicamento, o governo federalista cumpre ordem do STF (Supremo Tribunal Federalista) de gerir o Elevidys a pacientes que atendam aos critérios para recebê-lo. O medicamento, desenvolvido para estabilizar a função muscular, ainda que de forma parcial, é indicado para crianças com idade entre 4 e 7 anos.
A distrofia muscular de Duchenne é uma doença genética rara, que acomete principalmente crianças do sexo masculino. Essa diferença genética é caracterizada pela falta ou diferença de uma proteína no músculo, a distrofina, que desculpa o principal sintoma da doença: fraqueza muscular. A exigência pode levar à perda progressiva de habilidades motoras, uma vez que passar, pular e subir escadas.
Até logo, o uso de corticoides para retardar a progressão da fraqueza muscular era o único tratamento disponível no país.
Os dois pacientes terão seguimento médico e cuidados para a avaliação da efetividade da terapia. O Ministério da Saúde afirma que as evidências disponíveis sobre o Elevidys ainda são limitadas e que o tratamento tem sido discutido pela comunidade científica.
A expectativa, segundo a neurologista infantil Michelle Becker, responsável pelo Ambulatório de Doenças Neuromusculares do HCPA, é estabilizar ou tornar a progressão da doença mais lenta.
“A gente não espera que o tratamento vá volver aquela perda de força que o paciente tem. É muito importante expor para as famílias que não é uma trato. Até agora, os estudos mostram que o medicamento é capaz de estabilizar ou de atrasar a progressão da doença, mas a duração do efeito ainda é limitada”, disse.
FAMÍLIAS DIZEM TER ESPERANÇA
Para Alessandro Neves, pai de uma das crianças que recebeu a infusão, a possibilidade de estabilização já traz esperança.
“Não sei se, daqui a pouco, essa medicação pode ter um efeito mais longo. Ainda não há evidências, mas só de estabilizar, a gente se sente bendito. E, mais para frente, se tiver qualquer [medicamento] que seja realmente a trato, a gente ganha um pouco mais de tempo com essa emprego”, disse ele, conforme material divulgado pelo Ministério da Saúde.
Luana Fassina, mãe da outra párvulo, também diz esperar que o medicamento possa prometer uma maior qualidade de vida para o rebento.
“Fomos muito muito recepcionados, a equipe é maravilhosa e nos deu todo o suporte”, disse ela, ainda segundo o governo federalista.
